UNA PATOLOGIA CHE OGGI PUÒ ESSERE CURATA: FONDAMENTALE RIVOLGERSI A CENTRI PARTECIPANO A RETI NAZIONALI E CHE POSSONO GARANTIRE UN APPROCCIO MULTIDISCIPLINARE E UNA GESTIONE SPECIALISTICA DELLA MALATTIA

La Prof.ssa Maria Teresa Voso è Associato di Ematologia presso il Dipartimento di Biomedicina e Prevenzione dell’Università di Roma Tor Vergata e Responsabile dell’UO Diagnostica Avanzata Oncoematologica del medesimo Policlinico, Centro di Riferimento a livello Regionale per la diagnostica delle Leucemie Mieloidi Acute e Nazionale per il GIMEMA (Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell’Adulto). L’area oncoematologica del Policlinico è, inoltre, un Centro di eccellenza per le Patologie Oncoematologiche e, sotto la guida del Prof. William Arcese, Centro di Coordinamento del Rome Transplant Network.

Professoressa cosa sono le Leucemie Mieloidi Acute e come si manifestano?

“Si tratta di patologie molto eterogenee, abbastanza rare, che si presentano in età giovanile con incidenze di 3-4 casi ogni 100mila abitanti l’anno, in aumento nei soggetti di età più avanzata: l’età mediana di insorgenza è infatti di 69 anni. Si caratterizzano per una un’eccessiva produzione nel midollo osseo di cellule malate che impediscono a globuli rossi, bianchi e piastrine di maturare e essere rilasciati nel sangue periferico. La malattia si presenta quindi con i sintomi tipici dell’anemia e della carenza di piastrine – stanchezza, facile affaticabilità, emorragie, sanguinamento frequente, comparsa di ematomi – con infezioni e, nel 40/50%, anche con un aumento dei globuli bianchi”.

Come si arriva alla diagnosi?

“In presenza dei sintomi suddetti, in genere il medico di famiglia prescrive l’esecuzione di un esame emocromocitometrico, in cui si evidenziano l’abbassamento di globuli rossi e piastrine e un abbassamento oppure un aumento dei globuli bianchi. I pazienti vengono quindi inviati dall’ematologo il quale conferma queste alterazioni dell’emocromo, ed eventualmente pone indicazione ad eseguire un aspirato midollare, il test diagnostico che consente di arrivare alla diagnosi morfologica, ma anche di fare una serie di esami aggiuntivi necessari sia per caratterizzare la malattia dal punto di vista prognostico, e dare così un’indicazione sul trattamento più adeguato, ma anche definire gli aspetti molecolari della malattia. In certi casi permette anche di identificare delle alterazioni utili per determinare terapie più mirate”.

Quali sono i trattamenti ad oggi a disposizione?

“Nei pazienti giovani in buone condizioni generali – che noi definiamo fit – la terapia standard è ancora la chemioterapia, in genere con delle combinazioni di farmaci. Vi sono dei casi specifici, ad esempio la Leucemia Acuta Promielocitica, in cui nel 70% dei casi la chemioterapia è stata sostituita da farmaci biologici non chemioterapici che agiscono proprio sulla lesione molecolare tipica della malattia e inducono la remissione completa e anche la guarigione in circa il 90% dei pazienti. Negli anziani, invece, si utilizzano farmaci diversi, ad esempio gli agenti ipometilanti, ma anche nuove formulazioni di chemioterapici che, limitando molto gli effetti collaterali, sono tollerati anche da persone di una certa età o da soggetti con forme di leucemia secondarie ad altri tumori. Infine, fa parte dell’armamentario terapeutico anche il trapianto allogenico, un’opzione valida per molti pazienti”.

Professoressa, si guarisce dalla malattia?

“Oggi abbiamo una percentuale discreta di guarigione, intorno al 50% dei casi, più alta nei pazienti giovani. L’importante è caratterizzare fin da subito la malattia dal punto di vista prognostico per poter modulare il trattamento in base alle caratteristiche di aggressività, utilizzando un approccio terapeutico adeguato e conoscendo bene le caratteristiche molecolari e fenotipiche della malattia. È altrettanto importante monitorare costantemente l’andamento della malattia, con gli studi di malattia misurabile residua, per decidere durante il decorso come eventualmente modificare il trattamento”.

Perché è importante rivolgersi a Centri di Riferimento?

“Perché l’esperienza maturata in questi Centri consente di trattare non solo tutte le forme della malattia ma anche tutti gli effetti collaterali delle terapie, per superare meglio alcune fasi del trattamento. Queste strutture offrono inoltre un approccio multidisciplinare, che garantisce la collaborazione di infettivologi, psicologo, e i laboratori di diagnostica. Grazie al GiMeMa oggi in Italia è stato creato un network sia di Centri clinici che diagnostici che utilizzano gli stessi protocolli di trattamento, indipendentemente dalla struttura a cui il paziente si rivolge, con il vantaggio di avere una rete ben diffusa sul territorio per quanto riguarda sia la diagnostica che il trattamento con i protocolli. Un aspetto molto importante anche da un punto di vista logistico, considerati i tempi spesso lunghi di durata delle cure”.

Sogni nel cassetto?

“Due: da un lato, avere un marcatore molecolare o più marcatori specifici per ogni tipo di patologia, e dei farmaci inibitori di queste alterazioni molecolari, a bassa tossicità, da utilizzare in combinazione, in maniera da aggredire le cellule malate colpendo i meccanismi alla base dell’insorgenza della malattia stessa. Dall’altro, dal momento che si tratta di patologie che si evolvono nel tempo, avere a disposizione tutte le metodiche di diagnostica e di follow up della malattia residua per poter migliorare quanto più possibile la prognosi”. Dal punto di vista del paziente, soprattutto se anziano e fragile, sarebbe importante poter garantire assistenza capillare, possibilmente domiciliare”.

Contatti

Prof.ssa Maria Teresa Voso

Responsabile U.O.S.D. Diagnostica Avanzata Oncoematologica Policlinico Tor Vergata

Viale Oxford, 81 – 00133 Roma

Tel: 06 7259 6280

Mail: voso@med.uniroma2.it