La Regione ha chiarito che d’ora in poi la somministrazione domiciliare sarà lo standard

La Direzione Generale Welfare Farmaceutica e Dispositivi Medici della Regione Lombardia, con una nota dell’11 aprile, ha comunicato la messa a regime della somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per tutti i malati rari lombardi. Un’ottima notizia per i pazienti con malattia di Fabry, malattia di Gaucher, malattia di Pompe e altre patologie lisosomiali che possono ora giovarsi di una terapia domiciliare.

Il servizio domiciliare per i pazienti che devono sottoporsi a terapia di sostituzione enzimatica (infusioni che devono essere effettuate con cadenza regolare, per tutto il corso della vita) è davvero fondamentale, specie per patologie come la malattia di Fabry per la quale non è previsto l’accesso all’ADI (Assistenza Domiciliare Integrata).

Doversi costantemente recare in ospedale per un’infusione che potrebbe essere gestita a domicilio è senza dubbio una fonte di disagio psicologico e logistico, e soprattutto – specie in un periodo come quello che stiamo vivendo – rischia di trasformarsi in mancata aderenza terapeutica, con drammatiche ricadute sulla salute dei pazienti. Per questo le associazioni di pazienti si battono da anni perché la terapia enzimatica sostitutiva possa essere una realtà effettiva su tutto il territorio nazionale.

COSA ACCADRÀ ORA IN LOMBARDIA

La ERT domiciliare in Lombardia è stata per anni una realtà a macchia di leopardo. Durante l’emergenza sanitaria COVID-19, però, l’esigenza di non congestionare le strutture ospedaliere aveva consentito a tutti i pazienti residenti sul territorio nazionale di poter usufruire del prezioso servizio domiciliare. Servizio che ora diventa una realtà effettiva e stabile a prescindere dalle contingenze legate al COVID, per la somministrazione dei farmaci elencati nella nota.

I medicinali che potranno essere somministrati a domicilio, nel rispetto di una serie di condizioni e indicazioni previste dalla nota, sono i seguenti: laronidasi, alfa-glucosidasi acida umana ricombinante, galsulfasi, idursulfasi, imiglucerasi, agalsidasi beta, velaglucerasi alfa, elosulfasi alfa, sebelipasi alfa, asfotasi alfa, velmanasi alfa e agalsidasi alfa.

Nella nota viene richiamata la determina AIFA n. 341/2020 avente per oggetto “Raccomandazioni a carattere eccezionale per la somministrazione domiciliare dei farmaci per terapia enzimatica sostitutiva (ERT)”, atto con cui AIFA è intervenuta al fine di garantire la continuità dell’accesso alle cure da parte dei pazienti che necessitano di terapia enzimatica sostitutiva e, al contempo, di assicurare il più elevato livello di sicurezza nella somministrazione della citata terapia.

Infine, nel testo della nota, viene chiarito che sarà cura della Regione Lombardia, “con i referenti del centro regionale malattie rare e con i referenti delle ATS e ASST, verificare a quali altre terapie sia possibile estendere tali modalità operative per rendere uniforme l’approccio alle malattie rare, con l’obiettivo di produrre un nuovo documento di indirizzo che semplifichi il percorso del paziente e l’accesso alla cure”.

 

FONTE: OSSERVATORIOMALATTIERARE.IT